【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2025年，國內(nèi)基因治療領(lǐng)域呈現(xiàn)回升態(tài)勢，融資市場暖意漸濃，有數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2025年國內(nèi)基因治療領(lǐng)域公開融資事件約 19 起，涉及小核酸、免疫細胞療法、干細胞、溶瘤療法等領(lǐng)域，同比增長46%。從融資規(guī)?？?，益杰立科、銳正基因、堯唐生物等多家企業(yè)獲得高額融資，
 

　　如，益杰立科于2025年9月8日宣布完成6000萬美元B輪融資，本輪融資資金將主要用于支持表觀遺傳創(chuàng)新藥物EPI-003在慢性乙肝臨床治愈和EPI-001在高膽固醇血癥治療的持續(xù)臨床開發(fā)。此外，資金還將用于多個臨床前項目的快速推進以及技術(shù)平臺的持續(xù)建設(shè)，為公司在表觀遺傳藥物研發(fā)領(lǐng)域的深耕注入強勁動力。
 

　　資料顯示，益杰立科擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的 EPIREG™技術(shù)平臺，憑借DNA甲基化與組蛋白修飾，能夠高效、持久且特異性地沉默靶基因，相較于傳統(tǒng)基因編輯工具切割DNA的方式，為慢性病患者提供了一種更為安全、革命性的創(chuàng)新治療方案，將有效規(guī)避傳統(tǒng)基因編輯可能帶來的安全性擔憂。
 

　　2025年9月30日，銳正基因宣布完成總額為7,500萬美元的A輪融資。資料顯示，銳正基因是一家專注于細胞內(nèi)靶點藥物研發(fā)的創(chuàng)新型企業(yè)。公司基于新一代靶向性優(yōu)異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術(shù)，致力于為患者提供能夠治療嚴重甚至危及生命的先天性遺傳疾病和后天獲得性疾病的創(chuàng)新藥物和治療方案。本次A輪融資的引入，將進一步加速銳正基因在基因編輯和RNA編輯領(lǐng)域的研發(fā)進程，推動更多創(chuàng)新藥物的臨床轉(zhuǎn)化。
 

　　同在2025年9月，堯唐生物宣布完成逾三億元人民幣B輪融資。資料顯示，堯唐生物已搭建了高通量基因編輯器挖掘和進化平臺，靶向不同組織和器官的LNP遞送平臺，借助這些平臺開發(fā)了具有全球自主知識產(chǎn)權(quán)的高效基因編輯工具YolCas、堿基編輯器YolBE，和脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)Yol-LNPs。2024年，堯唐自主開發(fā)的治療ATTR淀粉樣變性的YOLT-201注射液成為進入注冊臨床階段的基于LNP遞送的體內(nèi)基因編輯藥物。此后，公司持續(xù)拓展管線，目前已有4條體內(nèi)基因編輯藥物管線進入臨床階段，覆蓋轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)、家族性高膽固醇血癥(HeFH)、原發(fā)性高草酸尿癥(PH1)以及地中海貧血(β-Thalassemia)/鐮刀狀貧血(SCD)等多種重大罕見病與常見病適應(yīng)癥。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，基因治療領(lǐng)域技術(shù)路徑的多元化創(chuàng)新，成為融資回暖的核心支撐。其中眼科基因治療因適應(yīng)癥明確、患者基數(shù)大、遞送難度相對可控，成為資本扎堆布局的黃金賽道，如孟眸生物、星眸生物、金唯科生物、中因科技等多家企業(yè)均聚焦該領(lǐng)域，覆蓋視網(wǎng)膜色素變性、黃斑變性等多種致盲性疾病，與全球 AAV 載體眼部靶向應(yīng)用的熱潮形成呼應(yīng)。
 

　　基因治療領(lǐng)域融資的回暖是政策、技術(shù)與市場多重因素共振的結(jié)果。未來，隨著融資資金的落地轉(zhuǎn)化、臨床管線的持續(xù)推進，國內(nèi)基因治療行業(yè)將迎來更多突破性成果，為疑難疾病治療提供新方案。
 

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