【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】小核酸藥物作為具有高度特異性的寡核苷酸分子，可準確靶向并沉默相關致病基因，通過調(diào)控基因表達，治療疾病。相比小分子藥，具有用藥頻次低、靶點豐富等優(yōu)勢。據(jù)悉，近年來很多藥企積極加強小核酸藥物領域的布局，并迎來新突破。
 

　　如陽光諾和1月21日公告，在研小核酸藥物ABA001獲國家藥監(jiān)局臨床試驗受理，擬申報適應癥為高血壓，標志著陽光諾和在小核酸藥物領域邁出關鍵一步。
 

　　ABA001屬化藥1類創(chuàng)新藥，擬用于原發(fā)性高血壓治療，有望實現(xiàn)季度甚至半年給藥一次，顯著優(yōu)于現(xiàn)有日服藥物。資料顯示，該產(chǎn)品采用GalNAc共價偶聯(lián)技術(shù)，將siRNA精準導入肝細胞，特異性降解AGT mRNA，從而“關閉”RAAS系統(tǒng)升壓開關；非臨床數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射即可在動物模型產(chǎn)生快速、持續(xù)降壓效果，且安全性良好。
 

　　國內(nèi)研發(fā)管線的快速擴容，構(gòu)筑起產(chǎn)業(yè)發(fā)展的堅實基礎。數(shù)據(jù)顯示，近年來，小核酸藥物的研管線也在加速增長，截至2025年10月，中國小核酸藥物研發(fā)管線超過120種，其中一大批處于臨床申請/臨床1期階段，占全球近500種研發(fā)管線的24%左右。
 

　　再如瑞博生物作為國內(nèi)專注小核酸藥物的企業(yè)，已有7款自研產(chǎn)品進入臨床，建立三大核心技術(shù)平臺：RiboGalSTAR™(肝靶向)、RiboPepSTAR™(肝外靶向)和RiboOncoSTAR™(腫瘤)，實現(xiàn)研發(fā)流程模塊化與可擴展化。其核心產(chǎn)品RBD4059是全球進展快的靶向FXI的siRNA藥物，具有長效抗凝與低出血風險優(yōu)勢，正推進全球同步開發(fā)。
 

　　信達生物在小核酸領域的布局思路也日漸清晰起來。如2025年11月10日，其宣布了自圣因生物引進的siRNA藥物IBI3016的頭次人體臨床Ⅰ期研究的主要結(jié)果，該結(jié)果在2025年美國心臟協(xié)會(AHA)科學會議數(shù)字化壁報專場展示。IBI3016表現(xiàn)出初步的降血壓效果和較好的安全性。
 

　　此外，國內(nèi)包括恒瑞醫(yī)藥、君實生物等藥企均紛紛進入小核酸領域，形成梯隊化發(fā)展格局。而放眼全球，小核酸藥物市場正逐步進入商業(yè)化兌現(xiàn)期。有數(shù)據(jù)預測，到2033年，市場規(guī)模將增長至467億美元。根據(jù)相關數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2025年全球小核酸領域發(fā)生23起代表性BD交易，潛在總金額超364.73億美元，較2023年增長逾300%，反映MNC對該賽道的高度渴求。如諾華是其中活躍的企業(yè)之一，構(gòu)建起覆蓋RNAi、ASO等多種技術(shù)類型的完整布局。
 

　　隨著企業(yè)的加碼布局，小核酸藥物正開啟新紀元。國內(nèi)藥企憑借扎實的研發(fā)積累與靈活的布局策略，有望在全球賽道中占據(jù)重要地位。未來，隨著更多產(chǎn)品進入臨床后期及商業(yè)化階段，小核酸藥物將為患者帶來更優(yōu)的治療方案。
 

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