【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)藥品評(píng)價(jià)與研究中心發(fā)布 2025 年新藥審評(píng)年度報(bào)告。報(bào)告顯示，2025年有46款新藥獲批，其中包括多個(gè)頭次獲批的藥物。
 

　　如生物技術(shù)公司Stealth的線粒體靶向治療藥物Forzinity™(elamipretide HCl，鹽酸伊拉米肽)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于改善體重至少30公斤(約66磅)的巴特氏綜合征成人及兒科患者的肌肉力量。這是頭個(gè)獲批治療巴特氏綜合征的藥物，也是頭個(gè)獲批的靶向線粒體的治療藥物。
 

　　巴特氏綜合征是一種非常罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性疾病，主要影響男性。該疾病是由tafazzin基因突變引起的，該突變導(dǎo)致心磷脂(一種對(duì)線粒體功能起重要作用的磷脂)水平降低。其特征是線粒體異常，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)不耐受、肌肉無(wú)力、虛弱性疲勞、心力衰竭、反復(fù)感染和生長(zhǎng)遲緩。Forzinity是一種線粒體心磷脂結(jié)合劑，旨在通過(guò)靶向作用于線粒體內(nèi)膜并與心磷脂可逆結(jié)合來(lái)改善線粒體結(jié)構(gòu)和功能。該藥目前還正在開(kāi)發(fā)用于治療原發(fā)性線粒體肌病和干性年齡相關(guān)性黃斑變性。
 

　　全球生物制藥公司優(yōu)時(shí)比(UCB)的KYGEVVI (脫氧胞苷與脫氧胸苷)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療胸苷激酶 2 缺陷癥(TK2d)的成人及發(fā)病年齡在 12 歲或更早的兒科患者。
 

　　TK2d 是一種超罕見(jiàn)且危及生命的遺傳性線粒體疾病，特征為進(jìn)行性(隨時(shí)間加重)的嚴(yán)重肌無(wú)力(肌病)，此前除對(duì)癥支持治療外無(wú)獲批藥物。KYGEVVI采用了創(chuàng)新性的“代謝旁路”療法，是由doxecitine和doxribtimine組成的嘧啶核苷組合藥物，這兩種成分能夠繞過(guò)失效的TK2酶，直接補(bǔ)充線粒體DNA合成所急需的底物——脫氧胞苷和脫氧胸苷，使其融入骨骼肌線粒體DNA，從而修復(fù)TK2d患者受損的線粒體功能。
 

　　勃林格殷格翰的Jascayd(nerandomilast)獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)。新聞稿指出，這是10多年來(lái)美國(guó)頭次批準(zhǔn)用于IPF的新療法。
 

　　特發(fā)性肺纖維化(IPF)會(huì)影響肺部氣囊(或肺泡)周圍的組織。當(dāng)肺組織變得厚實(shí)僵硬時(shí)，就會(huì)發(fā)生IPF。隨著時(shí)間的推移，這些變化會(huì)導(dǎo)致永久性肺瘢痕(纖維化)，使呼吸更加困難。常見(jiàn)的癥狀是呼吸急促和咳嗽。Nerandomilast是一種口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑，具有抗纖維化和抗炎癥的雙重作用。通過(guò)抑制PDE4B，該藥物可降低特發(fā)性肺纖維化(IPF)中過(guò)度表達(dá)的促纖維化生長(zhǎng)因子和炎癥細(xì)胞因子的表達(dá)。
 

　　此外，2025年獲FDA批準(zhǔn)的新藥中還包括低級(jí)別漿液性卵巢癌、彌漫性中線膠質(zhì)瘤、特定突變型非小細(xì)胞肺癌等多個(gè)罕見(jiàn)腫瘤領(lǐng)域的新藥。業(yè)內(nèi)表示，這批新藥的獲批，將為廣大罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了生存與康復(fù)的希望，并將進(jìn)一步推動(dòng)罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的持續(xù)發(fā)展。數(shù)據(jù)顯示，2025 年獲批的新藥中，有 23 款獲得了孤兒藥資格認(rèn)定，占比一半。
 

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